Boja A Terminé La Phase B, 450 Millions De Dollars, Et La Transformation Clinique Accélérée Des Fenêtres À La Station D'Édition Du Génome.

Le prix Nobel de l 'éditeur génétique n' a pas encore été décerné.

Le 13 octobre, le rédacteur en chef Boja a annoncé l'achèvement du cycle B de financement de 450 millions de dollars.La société a été fondée en 2015, est une entreprise biomédicale basée sur la technologie d 'édition génomique pour accélérer la recherche pharmaceutique et le développement de traitements innovants pour de nombreuses maladies et a créé en 2018, dans la région de Nansha de Guangzhou, une base d' application de transformation clinique conforme aux normes GMP.Au cours des deux dernières années, grâce à un financement de 700 millions de yuan, les fonds du cycle actuel seront utilisés pour promouvoir la transformation clinique des pipelines de recherche - développement et renforcer encore l'équipe.

M. Wei Dong, Directeur général de Boa, a présenté la technique d'édition génétique en tant que technique subversive qui peut être utilisée dans de nombreuses applications et qui offre de grandes possibilités en matière d'applications médicales, de recherche scientifique, d'amélioration des cultures, de sécurité alimentaire, etc.Sur le plan médical en particulier, les techniques d'édition génique ont également beaucoup évolué, notamment en ce qui concerne les services, le diagnostic, le traitement, etc.

Wei Dong a déclaré à la presse économique du XXIe siècle qu 'en matière de recherche scientifique fondamentale liée à l' édition génétique, le nombre de documents et de brevets de la Chine était comparable à celui des États - Unis.Toutefois, les niveaux de transformation varient, de même que les niveaux d'expérimentation clinique enregistrée, d'écosystème et de leadership international.« la mise en place d'écosystèmes connexes en Chine exige, d'une part, des efforts concertés des entreprises dans ce domaine et, d'autre part, l'appui et l'orientation des politiques nationales. »

Debout!

Au cours des dernières années, avec le développement de la science et de la technologie, l'édition génétique a été au centre de l'attention, et l'industrie de l'édition génétique a ouvert la voie.

En tant que technique subversive, la technique d'édition génique peut jouer un rôle dans de nombreuses applications.La découverte du système crispr a permis de faire une percée dans ce domaine, comme en témoigne le prix Nobel décerné huit ans après sa découverte.

Le premier doctorat du MIT / Broad ZhangFeng Laboratory, actuellement professeur assistant à la faculté de médecine de l'Université Stanford, a également déclaré aux journalistes de l'économie du XXIe siècle que l'approbation du prix Nobel de technologie d'édition génétique avait mis en évidence l'impact et l'importance de cette technologie.

En ce qui concerne plus particulièrement la médecine, Wei Dong a indiqué que les techniques d 'édition génique avaient également beaucoup évolué, notamment en ce qui concerne les services, le diagnostic, le traitement, etc.Parmi les exemples de services, on peut citer le criblage génomique à haut débit, qui permet d'appuyer la recherche - développement dans le domaine de la biomasse et d'accroître l'efficacité de la recherche - développement dans le domaine des nouveaux médicaments; parmi les exemples diagnostiqués, on peut citer le dépistage du nouveau coronavirus, que les États - Unis ont autorisé d'urgence cette année, en se fondant sur la technique d'édition génique crispr / cas.En ce qui concerne le traitement, de multiples thérapies pour les maladies génétiques et le cancer sont déjà cliniques, et le traitement des maladies cardiovasculaires et neurologiques devrait bientôt entrer en clinique.

Et le traitement est la direction que Boja a choisie.

Weidong a fait observer que les thérapies d'édition génique traitaient les maladies d'un point de vue génétique et qu'elles étaient tout à fait différentes de celles qui existaient auparavant pour les petites molécules et les macromolécules."La thérapie d 'édition génétique est" le traitement doit être original "et, pour certaines maladies, il est possible d' obtenir un traitement unique d 'un point de vue scientifique."

En ce qui concerne la transformation des techniques d'édition génétique en thérapies, il est possible de mettre au point des « trousses d'outils » en fonction des caractéristiques de la maladie et des besoins du patient, ce qui permet de mieux servir celui - ci.D 'après l' objet d 'édition, il peut être divisé en éditeurs d' ADN et d 'ARN.L 'édition d' ADN est une modification permanente de l 'information génétique, l' édition de base d 'ARN est réversible et les effets d' édition sont liés à la dose.En conséquence, ces deux types de techniques d 'édition peuvent répondre à des besoins différents des patients.

Iii) Le docteur Wang minchuan, associé à l'investissement dans la santé, a indiqué que l'édition génétique, en tant que technologie révolutionnaire dans le domaine de la médecine de la vie, progressait à grande vitesse dans le monde entier.

Il est entendu que le gène Boja a créé plusieurs plates - formes de recherche - développement, notamment des plates - formes de traitement d 'édition et d' édition de gènes in vitro pour les cellules souches hématopoïétiques et t, des plates - formes de thérapie génique in vivo fondées sur la technique d 'édition de monobase d' ARN et des plates - formes de criblage d 'édition génomique à haut débit pour la recherche - développement de médicaments.Il s'agit à la fois du système crispr, qui vient de recevoir le prix Nobel de chimie, et du système d'édition à base unique de l'ARN, leaper, mis au point de façon indépendante par le laboratoire du professeur Wei Wensheng, fondateur scientifique de l'Université de Beijing.

Sur les plates - formes de cellules souches hématopoïétiques, le projet d'édition Boja, qui progresse le plus rapidement, vise à traiter l'anémie de type bêta - méditerranéen dépendant de la transfusion sanguine par la transplantation de cellules souches hématopoïétiques par l'édition génique.Ce projet utilise des techniques d'édition d'ADN fondées sur les caractéristiques de la maladie et les besoins du patient.

Selon des statistiques incomplètes, environ 300 000 personnes vivent actuellement dans la pauvreté extrême et intermédiaire dans notre pays, principalement dans la province méridionale du Yangtsé.Les personnes souffrant d'anémie grave bêta - méditerranéenne ont généralement une espérance de vie inférieure à 20 ans sans traitement efficace.

Actuellement, les méthodes nationales de traitement de l'anémie grave bêta - méditerranéenne comprennent principalement le traitement régulier des transfusions sanguines combinées à la lutte contre le fer et le traitement de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques hétérogéniques.A) les transfusions sanguines régulières combinées à la désorption ferroviaire nécessitent une transfusion sanguine à vie et 85% des personnes vivant dans la pauvreté sont exposées à une forte surcharge ferriprive, généralement de courte durée de vie;Pour les personnes vivant dans la pauvreté bêta lourde, elles attendent avec impatience le traitement de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques autogéniques, qui devrait permettre d'obtenir un traitement unique.

Sur une plate - forme de thérapie génique in vivo basée sur la technique d 'édition monobasique de l' ARN, l 'éditeur Boja utilise la technique leaper, mise au point de façon autonome par le laboratoire du professeur Wei Wensheng.

écosystème à construire

En effet, l'édition génétique a eu un impact considérable sur la vie humaine dans son ensemble et a suscité des débats éthiques.Wei Dong a informé les journalistes de l 'économie du XXIe siècle qu' un consensus international s' était dégagé sur les limites d 'application des techniques d' édition génétique et que de nombreux scientifiques de haut niveau avaient signé conjointement le magazine Nature: l 'édition des cellules reproductrices n' était pas autorisée à court terme; Toutefois, l 'édition des cellules somatiques, en raison de son énorme potentiel thérapeutique et de sa valeur d' applicationIl faut accélérer.

Pour la jungle, l 'édition génétique est à la fois un défi et une opportunité.Les scientifiques chinois et certaines des premières entreprises ont été parmi les premiers au monde à appuyer la recherche scientifique sur les techniques d'édition génétique dans les domaines de l'agriculture, de l'environnement et autres, y compris l'exploration thérapeutique des maladies rares et graves.

Après 2013, les éditeurs de gènes chinois ont commencé à voler, et la Chine a déjà beaucoup investi dans la recherche fondamentale sur les biotechnologies.En ce qui concerne la recherche scientifique fondamentale liée à l'édition des gènes, le nombre d'articles et de brevets en Chine est comparable à celui des États - Unis.

Cependant, Wei Dong note qu'au niveau de la transformation, l'écart entre la Chine et l'étranger reste important.

Wei Dong a indiqué que la Chine appliquait un double système de recherche clinique, c'est - à - dire des essais cliniques effectués à l'initiative de chercheurs et des essais cliniques enregistrés effectués par le Centre d'examen des médicaments de l'Autorité nationale de surveillance des médicaments après réception des demandes de recherche sur de nouveaux médicaments (IND).

Dans le cadre des essais cliniques lancés par les chercheurs, la Chine a lancé en 2016 Le premier essai clinique mondial sur les techniques d'édition du gène crispr.En 2019, des scientifiques chinois ont achevé le premier rapport préliminaire sur le traitement du sida et de la leucémie au moyen de cellules souches génétiquement éditées.

Toutefois, en ce qui concerne les essais cliniques enregistrés, au cours des six derniers mois seulement, au moins 11 projets de recherche - développement en matière d'édition génétique sont entrés dans la phase de développement clinique aux États - Unis et dans l'Union européenne.En Chine, il n'y a pas eu jusqu'à présent d'essais cliniques d'édition génétique enregistrés effectués par l'administration nationale de contrôle des médicaments après avoir reçu une demande de recherche sur de nouveaux médicaments (IND).

Les essais cliniques enregistrés nécessitent beaucoup de travail dans le développement de la pharmacie, le Développement préclinique, la conception de programmes cliniques, etc.Étant donné que, du point de vue de l'organisme de réglementation, il est nécessaire de connaître tous les détails de l'ensemble du milieu scientifique et technologique afin d'assurer la qualité des produits et la sécurité des patients, de connaître la position de l'entreprise en ce qui concerne l'exploration et la technologie pertinentes, ainsi que les Risques potentiels pour la sécurité.

Il s'agit également des directives de la Conférence internationale de coordination des techniques d'enregistrement des médicaments à usage humain.Parce que, à ce moment - là, nous sommes en train de faire des médicaments, pour le corps humain, est nécessaire pour la sécurité des patients, la qualité des produits.Il faut donc procéder à un grand nombre d'expériences précliniques avant d'entrer dans des modèles de cellules et d'animaux précliniques et de voir des signes de sécurité combinés pour comprendre comment s'appliquer à des applications cliniques. »Wei Dong a expliqué.

Dans le même temps, Wei Dong a fait observer qu'il y avait une certaine disparité entre les éditeurs génétiques de notre pays, tant sur le plan de l'écosystème que sur le plan international.À l'heure actuelle, les États - Unis disposent de plusieurs entreprises d'édition de gènes, dont crispr Therapeutics, editas Medicine, intellia Therapeutics, Beam Therapeutics, etc., d'une valeur marchande de plus d'un milliard de dollars, et ont un effet de convergence dans la région de Boston et peuvent tirer pleinement parti des avantages de l'écosystème local de l'innovation médicale.La mise en place d'écosystèmes connexes en Chine exige, d'une part, des efforts concertés de la part des entreprises dans ce domaine et, d'autre part, l'appui et l'orientation des politiques.