보아 집 은 B 차 4 억 5000 만 융자 유전자 편집 소 에서 바람 을 쐬 어 임상 전환 을 가속 화 시 켰 다.
유전자 편집 노 상 잔 열 미 산.
10 월 13 일 유전자 편집 회사 보아 가 4 억 5000 만 위안 의 B 라운드 융자 를 완성 하 겠 다 고 발표 했다.2015 년 에 설립 된 이 회 사 는 게놈 편집 기술 을 바탕 으로 다양한 질병 가속 약물 에 대한 연구 와 혁신 요법 을 개발 한 바 이오 메 디 컬 기업 으로 2018 년 광저우 난 사지 구 에 GMP 기준 에 맞 는 임상 전환 응용 기 지 를 설립 했다.지난 2 년 동안 보아 집 은 7 억 위안 의 융자 를 완 성 했 기 때문에 이번 라운드 융자 자금 은 연구개 발 라인 임상 전환 을 추진 하고 팀 을 확대 하 는 데 사 용 될 것 이다.
보아 집 은 21 세기 경제 보도 기자 와 의 인터뷰 에서 유전자 편집 기술 이 전복 적 인 기술 로 서 다양한 응용 장면 에서 역할 을 발휘 할 수 있 고 의학 응용, 과학 연구, 농작물 개량, 식품 안전 등에 서 큰 잠재력 을 가지 고 있다 고 소개 했다.구체 적 으로 의학 분야 에서 도 유전자 편집 기술 은 서비스, 진단, 치료 등 전환 방향 이 많다.
웨 이 둥 은 21 세기 경제 보도 기자 에 게 유전자 편집 과 관련 된 기초 과학 연구 분야 에서 중국의 관련 논문 과 특허 수 는 미국 과 맞 먹는다 고 지적 했다.그러나 전환 차원 이 다 르 기 때문에 등록 성 임상 시험, 생태계 와 국제 선두 수준 도 어느 정도 차이 가 있다."중국 관련 생태계 의 형성 은 한편 으로 는 이 분야 의 기업 들 이 공동으로 노력 해 야 하고 다른 한편 으로 는 국가 정책 의 지원 과 유도 가 필요 하 다."
바람받이 에 서다
최근 몇 년 동안 과학기술의 발전 에 따라 유전자 편집 이 주목 하 는 초점 이 되 었 고 유전자 편집 산업 도 바람 을 맞 았 다.
유전자 편집 기술 은 전복 적 인 기술 로 서 다양한 응용 장면 에서 역할 을 발휘 할 수 있다.CRISPR 시스템 의 발견 은 이 분야 에 파 격 적 인 돌 파 를 가 져 왔 고, 발견 후 8 년 만 에 노벨상 을 받 았 다 는 점 을 보 여 주 었 다.
MIT / Broad Institute 장 펑 실험실 의 첫 박사 과정 인 스 탠 퍼 드 대 의 대 교수 총 락 도 21 세기 경제 보도 기자 에 게 노벨상 이 유전자 편집 기술 에 대한 인정 으로 이 기술 의 영향력 과 중요성 을 밝 혔 다 고 밝 혔 다.
구체 적 으로 의학 분야 에서 웨 이 둥 은 유전자 편집 기술 도 서비스, 진단, 치료 등 전환 방향 이 많다 고 소개 했다.그 중에서 서비스의 예 는 고 통 량 게놈 편집 선별 을 포함 하여 약물 연구 개발 에 생물 빅 데이터 지원 을 제공 하고 신약 의 연구 개발 효율 을 향상 시 킬 수 있 습 니 다. 진단 의 예 는 현재 우리 가 가장 잘 알 고 있 는 신 관 바이러스 검사 방면 을 포함 하고 미국 은 올해 CRISPR / Cas 유전자 편집 기술 을 원리 로 하 는 신 관 바이러스 검출 시약 상 자 를 긴급 권한 을 수 여 받 은 적 이 있 습 니 다.치료 에 있어 서 는 이미 유전 병과 암 에 대한 다양한 치료 가 임상 에 들 어 갔 고, 심혈 관 과 신경 질환 에 대한 치료 도 조만간 임상 에 들 어 갈 전망 이다.
치 료 는 바로 보아 집 이 현재 선택 한 방향 이다.
웨 이 둥 은 유전자 편집 요법 은 유전자 차원 에서 질병 을 치료 하 는데, 기 존 에 흔히 볼 수 있 었 던 소 분자, 큰 분자 제약 과 는 전혀 다른 영역 이 라 고 지적 했다."유전자 편집 요법 은 '병 을 고 치 려 면 근본 적 인 것 이 필요 하 다' 는 것 이다. 일부 질병 에 대해 과학적 인 측면 에서 볼 때 일시 적 으로 치유 할 수 있다."
유전자 편집 기술 이 요법 으로 바 뀌 면 질병 특성 과 환자 의 수요 에 따라 '공구 상자' 를 형성 하여 환자 에 게 더욱 잘 봉사 할 수 있다.편집 대상 을 보면 DNA 편집 과 RNA 편집 으로 나 눌 수 있다.DNA 편집 은 유전 정보의 영구적 인 변화 이 며, RNA 염기 편집 은 가 역 될 수 있 으 며, 편집 효 과 는 용량 과 관계 가 있다.이에 따라 이 두 가지 편집 기술 은 서로 다른 환자 의 수 요 를 충족 시 킬 수 있다.
삼 정 건강 투자 파트너 인 왕 민 천 박 사 는 유전자 편집 이 생명의 학 분야 의 혁명적 인 기술 로 서 임상 전환 이 전 세계 에서 고속도로 추진 되 고 있다 고 지적 했다.
현재 보아 집 은 조혈 모세 포 와 T 세 포 를 겨냥 한 체 외 세포 유전자 편집 치료 플랫폼 을 포함 한 다양한 연구개 발 플랫폼 을 구축 한 것 으로 알려 졌 다. RNA 단 염기 편집 기술 을 바탕 으로 한 체 내 유전자 치료 플랫폼 과 타깃 이 약물 개발 에 주력 하 는 고 통 량 게놈 편집 선별 플랫폼 이다.최근 노벨 화학 상 을 수상 한 크 리 스 퍼 시스템 과 관련 된 것 은 물론 베 이 징 대 위 문 승 교수 실험실 에서 독자 적 으로 개발 한 RNA 단 염기 편집 시스템 LEAPERR 도 포함 된다.
조혈 모세 포 플랫폼 에는 현재 가장 빨리 진행 되 고 있 는 프로젝트 로 유전자 편집 을 통 해 자체 조혈 모세 포 이식, 수혈 의존 형 베타 지중해 빈혈 치료 프로그램 이 있다.이 프로젝트 에 응 용 된 것 은 DNA 편집 기술 로 질병 특성 과 환자 의 수요 에 기반 한 것 입 니 다.
불완전한 통계 에 따 르 면 현재 중국의 중도 와 중간 형 빈곤 환 자 는 약 30 만 명 으로 주로 장강 이남 성에 집중 되 어 있다. 특히 광 둥 지역 이 가장 심각 하 다. 광 둥 에 서 는 16.8% 의 유전자 보유 자, 광 시 에 서 는 20% 가 넘 는데 만약 두 명의 보유 자가 결혼 하면 지중해 빈혈 아 이 를 낳 을 확률 이 1 / 4 이다.중형 베타 지중해 빈혈 환 자 는 효과 적 인 치 료 를 받 지 않 으 면 보통 수명 이 20 세 를 넘 지 않 는 다.
현재 국내 에서 중형 베타 지중해 빈혈 을 치료 하 는 방법 은 규칙 적 인 수혈 과 철분 치료, 이 유전자 조혈 모세 포 이식 치 료 를 포함한다.규칙 적 인 수혈 과 철분 치 료 를 병행 하 는 환 자 는 평생 수혈 을 해 야 한다. 또한 85% 의 빈곤 환 자 는 심각 한 철 과 적 문제 에 부 딪 히 고 보통 생존 기간 이 비교적 짧다. 이 유전자 조혈 모세 포 이식 이 어렵 고 적당 한 조합 형 을 찾 을 수 있 으 며 치 료 를 받 은 후에 GVHD 와 면역 배출 위험 이 높다.중 형 베타 빈곤 환자 들 에 게 는 유전자 편집 자가 조혈 모세 포 이식 이라는 일회 성 치유 가 가능 한 치료법 이 절실 하 다.
RNA 단 염기 편집 기술 을 바탕 으로 한 체 내 유전자 치료 플랫폼 에서 보아 집 은 웨 이 윈 승 교수 실험실 에서 자체 개발 한 RNA 단 염기 편집 기술 LEAPER 를 응용 한 것 으로, 이 기술 의 응용 은 환자 의 수요 에 따라 다양한 배달 방식 으로 장기 치료 효과 나 일시 적 완 치 를 실현 할 수 있다.
생태계 구축 대기
실제로 유전자 편집 이 전체 인류의 생명 에 큰 영향 을 미 쳤 기 때문에 윤리 적 인 토론 도 일 으 켰 다.웨 이 둥 은 21 세기 경제 보도 기자 에 게 "국제 과학계 에 서 는 유전자 편집 기술 의 응용 경계 에 대해 명확 한 공감 대 를 형성 하고 있 으 며, 여러 첨단 과학자 들 도 네이처 (Nature) 잡지 에 공동 서명 한 바 있다" 며 "생식 세포 편집 은 단기간 에 허용 되 지 않 지만, 체 세포 편집 은 치료 에 있어 서 커 다란 잠재력 과 응용 가치 가 있 기 때 문" 이 라 고 설명 했다.가속 추진 이 필요 하 다.
클 러 스에 서 는 유전자 편집 이 도전 이자 기회 로 보인다.한편, 농업, 환경 등 유전자 편집 기술 에 대한 연구 지원 은 희귀 병, 심각 한 질병의 유전자 편집 치료 에 대한 탐색 을 포함 하고 중국 과학자 와 일부 초창기 업 체 는 이미 세계 선두 에 섰 다.
2013 년 이후 중국의 유전자 편집 이 약진 하면 서 중국 은 생물 기술 에 대한 기초 연구 에 많은 투 자 를 한 것 으로 알려 졌 다.현재 유전자 편집 에 관 한 기초 과학 연구 에서 중국의 관련 논문 과 특허 수 는 미국 과 맞 먹는다.
그러나 위 동 은 전환 차원 에서 중국 과 외국 간 의 차 이 는 여전히 크다 고 지적 했다.
웨 이 둥 은 중국 이 실시 하 는 임상 연구 복선 제, 즉 연구자 가 실시 하 는 임상 시험 도 있 고, 국가 약품 감독 관리 국 약품 심사 센터 에서 신약 연구 신청 (IND) 을 접수 한 후 실시 하 는 등록 성 임상 시험 도 있다 고 소개 했다.
연구자 들 이 실시 한 임상 시험 에 서 는 2016 년 이 틀 안에서 중국 이 세계 최초 로 CRISPR 유전자 편집 기술 의 인체 임상 시험 을 실시 하 였 다.2019 년 중국 과학자 들 은 세계 최초 로 유전자 편집 을 통 해 줄기 세포 가 에이즈 와 백혈병 환 자 를 치료 하 는 사례 를 초보 적 으로 보도 했다.
그러나 등록 성 임상 시험 에 서 는 지난 1 년 반 동안 만 최소 11 건의 유전자 편집 연구개 발 프로젝트 가 미국, 유럽 연합 에서 임상 개발 단계 에 들 어 갔다.중국 은 아직 까지 신약 연구 신청 (IND) 을 국가 약품 감독 관리 국 이 접수 한 뒤 유전자 편집 등록 성 임상 시험 을 실시 한 사례 가 없다.
등록 성 임상 시험 은 약 학 개발, 임상 전 개발, 임상 방안 설계 등에 많은 노력 을 기울 여야 한다.감독 기구의 측면 에서 볼 때 전체 과학 과 공예 사이 의 모든 디 테 일 을 파악 하여 제품 의 질과 환자 의 안전성 을 확보 해 야 한다. 이 기업 이 관련 탐색 과 기술 에 대한 파악 과 가능 한 각종 안전 위험 에 대한 관찰 방법 을 알 아야 한다.
이들 도 모두 ICH (약품 등록 기술 국제 협조 회의) 의 각종 지침 이 있다.이때 우 리 는 약 을 만 들 고 인체 에 사용 하 는 것 이기 때문에 환자 의 안전성, 제품 의 품질 에 대해 책임 을 져 야 합 니 다.따라서 임상 전 실험 을 많이 해 야 임상 전 세포 와 동물 모형 에 들 어가 안전성 의 신 호 를 볼 수 있 습 니 다. 이 를 합 쳐 야 임상 에 어떻게 활용 하 는 지 알 수 있 습 니 다. "위 동 은 설명 했다.
이와 함께 웨 이 둥 은 유전자 편집 이 생태계 와 국제 선두 수준 에서 도 어느 정도 차이 가 있다 고 지적 했다.현재 미국 은 이미 CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics, Beam Therapeutics 등 을 포함 한 여러 개의 시가 가 10 억 달러 를 넘 는 유전자 편집 업 체 를 보유 하고 있 으 며 보스턴 지역 에서 이미 집적 효 과 를 형성 하 였 으 며 현지의 의약 혁신 생태계 의 장점 을 충분히 빌 릴 수 있다.중국 관련 생태계 의 형성 은 한편 으로 는 이 분야 의 기업 이 공동으로 노력 해 야 하고 다른 한편 으로 는 정책 의 지원 과 유도 가 필요 하 다.
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